很多人担心,既然TriSIL—21能抑制21号染色体上的DYRK1A基因,那它是不是也能随便抑制其他染色体上的基因,比如Y染色体决定男性的SRY基因,或者其他控制身高、智商、外貌和肤色的基因?会不会变成设计婴儿」的工具?」
陈延森冲著镜头说完开场白,便直奔主题。
「答案是:不能!
TriSIL—21不是传统意义上的基因编辑工具,它不剪切、不删除、不插入DNA序列。
它是一种高度特异性的表观遗传沉默剂,作用对象非常狭窄。」
「想像一下,人类的23对染色体就像23本书,每本书上有成千上万的单词,也就是基因。
DYRK1A这个单词,恰好在21号这本书的特定位置,而且这个单词的笔迹」,也就是它的启动子和增强子序列,在人类基因组中具有独一无二的指纹。
TriSIL—21的复合分子,就像一把只认这枚指纹的钥匙,它携带PEG修饰的纳米颗粒作为外壳」,细胞穿透肽作为开门工具」,pH敏感连接臂作为智能锁」。
只有当它找到21号染色体上那个独一无二的DYRK1A位点,并在脑部酸性微环境中释放时,才会激活下游的修复酶,诱导局部组蛋白甲基化和DNA甲基化,最终让DYRK1A的表达被可逆地、剂量依赖地压低。」
「更重要的是,TriSIL—21是可逆的,一旦停止给药,表观标记会随著细胞分裂逐渐稀释,基因表达在数月内恢复正常。
这与永久修改DNA的CRISPR—Cas9不同,我们没有改变基因组的原文」,只是暂时在上面盖了一层可擦除的静音贴纸」。
「」
陈延森逻辑清晰地解释道。
他本来不想回应,可是再不出面,都快被人打上「魔鬼」的标签了。
「我理解大家的恐惧,但TriSIL—21从设计之初,就被锁死了只针对DYRK1A」这一单一用途。
它的分子结构、递送载体、激活条件,全都是为这个特定目标量身定制的。
要想改成针对其他基因,需要从头重新设计整个复合物,这相当于重新发明一种新药,难度和周期与开发一款全新抗癌药相当。」
陈延森往后一靠,语气笃定地说道。
可他的这番话,等于击碎了无数病人的最后一丝希望。
直播间弹幕疯狂滚动,有人满心失望,有人仍持怀疑态度。
随后,陈延